کد خبر : ۳۴۹۱۵۶
زمان انتشار :
facebook telegram twitter google+ cloob Yahoo print

پایگاه خبری محیط زیست ایران

نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان تایید شد

نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آن ها می شود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.

نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان تایید شد

به گزارش پایگاه خبری محیط زیست ایران، و به نقل از یورونیوز، کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می دهند، اما آزمایش های اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر می کنند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش ها اثربخشی کپسول های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.

لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمان های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»


بیشتر بخوانید

خوراکی هایی که شما را در برابر مضرات آلودگی هوا واکسینه می کنند


گوردون که خود یک متخصص بیماری های کودکان است، این بنیاد را در سال ۱۹۹۹ با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آن ها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال ۲۰۱۴ و در سن ۱۷ سالگی درگذشت.

در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آن ها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می شوند و به طور متوسط در ۱۴.۵ سالگی فوت می کنند.

این اختلال ژنتیکی موروثی نیست، اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول های پروتئینی به نام پروگرین می شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می شود.

شایع ترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.

کلید واژه :

پیری زودرس

ثبت نظرات
captcha